Комбинированная генная терапия для лечения возрастных заболеваний.

Исследование на мышах подсказывает пути для увеличения продолжительности жизни.



Новое исследование, проведенное совместно Институтом  Уисса и Гарвардской Медицинской Школой предполагает, что множественные возрастные заболевания можно будет лечить с помощью одной терапии.

В этом исследовании однократный применение на мышах генной терапии на базе аденоассоциированного вируса (AAV), состоящей из трех "генов долголетия", значительно улучшило или полностью избавило мышей от множественных возрастных заболеваний.

Ноа Дэвидсон и Джордж Черч с соавторами сосредоточились на трех генах, ассоциирующихся с увеличенной продолжительностью жизни и здоровым долголетием у мышей (FGF21, sTGFβR2, and αKlotho), и модифицировали их, чтобы увеличить их экспрессию. Они предположили, что введение этих дополнительных копий генов немодифицированным мышам положительно скажется на их здоровье. 

Команда создала отдельный препарат для каждого гена, используя AAV8 в качестве механизма доставки и ввела его мышам с ожирением, диабетом 2 типа, сердечной недостаточностью и почечной недостаточностью. Вводили как по отдельности так и в комбинации с другими, чтобы выяснить, есть ли синергетический эффект.

Однократный прием FGF21 полностью обратил ожирение и диабет 2 типа у мышей с ожирением и диабетом, а его комбинация с sTGFβR2 снизила атрофию почек на 75 процентов у мышей с почечным фиброзом. Сердечная функция у мышей с сердечной недостаточностью улучшилась на 58 процентов при приеме sTGFβR2 отдельно или в комбинации с одним из других генов. Прием всех трех одновременно привел к чуть меньшим результатам, скорее всего из-за взаимодействия FGF21 и αKlotho, которое еще не до конца изучено.

Что важно: введенные гены не модифицировали ДНК мышей.